Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO征询最新随访数据。数据暴露，该药物在真性红细胞加多症患者中施展出合手久的疗效，停药后仍可防守对红细胞压积的法则，并显贵改善疾病有关症状和活命质料。
这项1期征询共纳入21名依赖放血调养的真性红细胞加多症患者。在调养前的六个月内，这些患者共收受了80次放血。而在为期34周的积极调养工夫，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得护理的是，在末次给药后的16周随访期内，仅记载了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初次放血的中位时候长达287天。
除了放血需求的显贵减少，大无数患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病有关症状和举座活命质料得到擢升。安全性方面，尊龙凯时官方网站divesiran耐受性细致，未不雅察到剂量死心肠毒性，最常见的调养工夫不良事件为轻度且霎时的打针部位响应，未申报与调养有关的严重不良事件或因此停药的情况。
开云2026世界杯中国官网Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士示意，在1期征询中不雅察到合手续的红细胞压积法则、症状改善以及放血包袱的显贵且合手久的减少，这些发现进一步接济了低频给药的后劲。当今正在进行的2期SANRECO征询正在评估每六周和每十二周两种给药有盘算，共纳入48名依赖放血调养的患者，顶线数据瞻望将于2026年8月公布。
真性红细胞加多症是一种以红细胞过度生成为特征的萧疏血液癌症。当今的步调调养包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无有益针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“创始”siRNA疗法，通过转念铁代谢来减少红细胞的过度生成，已得回好意思国食物药品监督处置局针对真性红细胞加多症的快速通谈经验及孤儿药经验认定。
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